Bicara dengan Denise Faustman: Pengharapan adalah "dalam Mekanisme"

Saya beruntung memiliki kesempatan untuk bertemu dengan Dr. Denise Faustman yang legendaris untuk sebuah latte dan sebuah ceramah yang panjang minggu lalu di Boston. Sementara saya mengharapkan dia menjadi pintar seperti cambuk, yang tidak saya duga adalah kepribadiannya yang ceria. Dia memiliki tawa menular dan secercah di matanya saat dia berbicara tentang pekerjaannya (yang sangat bagus untuk dipromosikan, btw - manajer PR-nya mencari saya keluar). Saya sama terpesona dengan kepribadiannya saat saya terpesona dengan ceritanya.

Karyanya telah begitu kontroversial, bahkan, bahwa dia harus menjangkau di luar wilayah penelitian tradisional (NIH, JDRF) untuk membiayai pekerjaannya. Sampai saat ini, dia mengumpulkan $ 11 juta dalam "uang filantropi" dari donor individu dan organisasi pribadi, termasuk Yayasan Lee Iocacca.

Kepada banyak pasien dan keluarga mereka, Dr. Faustman adalah malaikat pengharapan yang hebat. Namun ada banyak di dunia medis yang terus meragukan integritas karyanya.

Saya akan mengakui bahwa saya mengalami wawancara ini dengan cukup ambigu, tapi sebagai penderita diabetes tipe 1, saya merasa tidak mungkin untuk tidak menghiburnya (atau paling tidak menyilangkan jari Anda bahwa dia ke sesuatu yang nyata).

[

Catatan Editor: Untuk sedikit lagi tentang 'ilmu pengetahuan dalam' yang Faustman lakukan, lihat rangkaian dua bagian yang sangat baik dari Manajemen Mandiri Diabetes.

]

Sekarang, tanpa basa-basi lagi, rekaman percakapan kami: DBMine) Dr. Faustman, saya yakin Anda sadar bahwa kita harus berhati-hati untuk mendapatkan harapan orang. Apakah Anda menggunakan kata C (penyembuhan) saat Anda membicarakan pekerjaan Anda? DF) Kata C adalah kata yang menarik. Jika Anda bertanya kepada orang yang berbeda, jawabannya sangat beragam. Bagaimana Anda mendefinisikan 'penyembuhan'? Misalnya, menempel pankreas donor atau sel yang ditransplantasikan ke seseorang benar-benar obatnya?

Saya melihat kata "penyembuhan" seperti gula darah normal pada seseorang yang tidak menggunakan obat supresi immuno dan yang tidak mengalami komplikasi.

Tidak ada yang bisa membuktikannya pada penderita diabetes jangka panjang untuk jangka waktu tertentu. Ini akan menjadi bersejarah jika kita bisa melakukannya.

DBMine) Baiklah, jadi saya harus mulai dengan bertanya kepada Anda: orang lain telah mencoba vaksin BCG untuk mengobati diabetes dalam berbagai penelitian, namun tidak dapat meniru regenerasi sel pankreas yang Anda lihat pada tikus Anda.Mengapa melakukan pendekatan yang mungkin tidak efektif?

DF) BCG menginduksi zat yang disebut TNF, yang diketahui membunuh sel T 'buruk' - yang menyerang sel penghasil insulin. Kami telah menyaring obat generik untuk mengetahui produk TNF atau meniru aksinya, dan kami mengidentifikasi BCG.

Masalahnya adalah mekanismenya. (Peneliti lain) tidak mengetahui dosis yang tepat, dan itulah yang ingin kita pikirkan. Itu seperti mengatakan "kami melakukan tiga percobaan dan memberi subjek satu unit insulin, dan itu tidak efektif - jadi insulin tidak boleh efektif." Anda harus mendapatkan mekanisme pengiriman, atau dosis, benar.

DBMine) Tapi ilmuwan lain pada awalnya memiliki beberapa keberhasilan dengan BCG pada tikus juga. Mengapa mereka menjatuhkannya?

DF) Banyak peneliti secara ketat "dokter tikus" - mereka tidak bekerja pada manusia. Dan kebodohan dokter tikus dengan BCG adalah mereka memberikan dosis vaksin yang kira-kira 750 kali berat badan hewan - jadi mungkin mereka memberi 20 unit pada tikus diabetes dan tidak apa-apa untuk sementara waktu. Kemudian Anda mencoba memberi, katakanlah, satu unit untuk manusia dan tidak ada yang terjadi …

Kami percaya bahwa cara yang benar untuk memindahkan percobaan ke depan adalah bereksperimen dengan dosis dan untuk memantau beban sel T untuk kemanjuran.

DBMine) Ini terdengar masuk akal. Tapi sekali lagi, mengapa ilmuwan lain menolak pendekatan Anda, termasuk para pembuat keputusan di JDRF?

DF) Saya tidak tahu mengapa peneliti lain menolaknya. Mungkin ada kecemburuan tentang siapa yang akan mendapatkan kredit untuk regenerasi pankreas.

Sejauh dana berlalu, ini adalah pembalikan penyakit yang sedang kita bicarakan, dengan obat generik murahan. Apa model ekonomi untuk itu? Perusahaan obat sangat berterus terang kepada kami bahwa "ini adalah masalah yang menarik, tapi tidak ada keuntungan untuk mengejarnya."

Juga, kami melihat perawatan penderita diabetes tipe 1 jangka panjang. Tidak ada orang yang mempelajari mereka. Kolam pendanaan seperti program TrialNet hanya mendukung pasien pra-diabetes dan pasien baru. Kami bahkan tidak bisa mengajukan dana.

DBMine) Jadi, bagaimana sebenarnya percobaan manusia pertama Anda dibuat?

DF) Ini berdasarkan mekanisme. Kami memiliki enam pasang orang dan kami memberi mereka dua suntikan, empat minggu terpisah - dosis sangat kecil - untuk jangka waktu enam bulan. Kami melakukan pemantauan biomarker secara intensif setiap minggu. Kami menarik empat botol darah dan melakukan pengujian menyeluruh untuk melihat apakah ada yang berubah. Tujuannya adalah untuk menciptakan interval panjang dan bebas dari keadaan bebas penyakit pada pasien ini.

Apa yang sedang kita lakukan di laboratorium sedang mengembangkan tes darah baru, seperti "monitor glukosa berikutnya untuk sel T." Setengah lab kami adalah insinyur. Kami benar-benar mengembangkan 12 tes imunologi yang berbeda, atau ukuran baru, untuk memantau jumlah sel T, memantau kematian sel, memisahkan darah, dll. Kemudian, kita dapat melihat apakah satu faktor berkorelasi dengan BCG dan penghilangan T- sel.

DBMine) Tunggu, jadi anda hanya punya 12 orang di ruang kerja anda? Bagaimana Anda bisa menarik kesimpulan dari ukuran sampel kecil seperti itu?

DF) Itulah sebabnya mengapa ini sangat berbeda dari penelitian perawatan berbasis farmasi biasa Anda. Kami tidak memerlukan ribuan pasien untuk mengevaluasi obat yang sudah memiliki catatan keamanan yang sempurna dan jalur tindakan yang diketahui. Ini adalah obat generik murah yang telah dipasarkan selama 10 tahun - digunakan untuk mengobati tuberkulosis. Kami hanya membutuhkan tes darah yang intens. Untuk ini, kami mencari 12 orang dengan fungsi pankreas nol dan kadar C-peptida negatif, jadi dengan standar klinis pankreas mereka sudah mati.

Kita dapat melakukan lebih cepat, uji klinis yang lebih ketat untuk mengasah apakah ada sesuatu yang bekerja atau tidak bekerja. Kita juga bisa menghemat banyak uang karena kita bahkan tidak perlu mengajukan permohonan persetujuan FDA - setiap pengajuan FDA berharga $ 250.000.

DBMine) Saya mendengar beberapa pasien berkendara ke laboratorium Anda di Mass General untuk memberi darah untuk penelitian Apa itu?

DF) Ya, kami tidak menghubunginya, namun tanggapannya sangat banyak. Orang-orang memanggil kami dan mengirim email kepada kami dari seluruh dunia. Mereka ingin datang dan memberi darah yang bisa kita gunakan untuk pengujian tambahan. Kami sekarang memiliki 4 orang per hari, 5 hari seminggu memesan sekitar tiga tahun sebelumnya!

Kami tidak menyimpan bank darah. Darah harus segera diuji dan kemudian dibuang. Tapi kita akan memiliki jumlah data yang menakjubkan.

DBMine) Wow, ada yang bisa berpartisipasi?

DF) Kami tidak membawa pasien berusia di bawah 8. Mereka harus cukup tua untuk mengartikulasikan diri mereka bahwa mereka ingin melakukan ini dan mengapa. Tidak bisa begitu saja orang tua mendorong mereka. Saya tidak masuk ke pediatri karena saya tidak ingin menjadi anak-anak - dan saya tidak menusuk mereka kecuali mereka benar-benar ingin melakukannya

DBMine) Jadi, apa yang akan Anda pertimbangkan untuk sukses dalam percobaan Tahap I Anda?

Jika kita dapat mengisolasi dan memvalidasi penanda sel-T ini untuk digunakan pada Tahap II: mana yang akan memberi kita pengertian terbaik tentang sensitivitas dan spesifisitas untuk menentukan pemindahan sel-T pada fase berikutnya?

Pertanyaan besar yang harus dijawab adalah: Apakah tes ini sedang kita kerjakan dapat direproduksi? Bisakah kita mengikuti seseorang selama enam bulan dan mendapatkan data yang sama setiap saat? Bisakah kita mendapatkan hak kinetika untuk menggunakan vaksin murah ini pada manusia agar efektif? Data harus keluar sekitar Januari atau Februari 2010. DBMine) Bagaimana jika tidak ada yang menonjol sebagai janji nyata? Maukah kamu menghentikan proyek? tidak Kemudian kita akan memilih beberapa spidol berdasarkan anggaran, kesederhanaan, kemudahan eksekusi, dll dan terus bereksperimen.

DBMine) Bukankah ini sangat berisiko? Kedengarannya seperti semuanya bisa berantakan.

DF) Tentu saja, ini berisiko karena siapa yang mau mengambil risiko di area di mana tidak ada yang pernah diuji sebelumnya? Jalan yang lebih mudah adalah pergi ke jalur yang mapan - tapi mengapa tidak melakukan terobosan? Mengapa tetap berpegang pada karir yang aman selama beberapa dekade ketika Anda memiliki kesempatan untuk mengambil risiko mencoba sesuatu yang signifikan, yang bisa menciptakan lompatan besar ke depan dalam pengobatan?

Kita mungkin gagal, tapi kita masih berpikir kita setidaknya harus mencoba pendekatan ini.

****

Mereka mengatakan ada garis tipis antara kejeniusan dan kegilaan; hanya waktu yang akan memberitahu.Tapi bagaimanapun juga, saya mengagumi semangat Dr. Faustman dan keberaniannya. Dan tentu saja, setiap peneliti Harvard yang hot di jalan kemungkinan penyembuhan diabetes dapat dipuji dalam buku saya - apakah dia yang akhirnya memecahkan kode atau tidak.

Penafian

: Konten yang dibuat oleh tim Tambang Diabetes. Untuk lebih jelasnya klik disini.

Disclaimer

Konten ini dibuat untuk Diabetes Mine, sebuah blog kesehatan konsumen yang berfokus pada komunitas diabetes. Konten tersebut tidak ditinjau secara medis dan tidak mematuhi pedoman editorial Healthline. Untuk informasi lebih lanjut tentang kemitraan Healthline dengan Diabetes Mine, silakan klik di sini.