Apa yang ada dengan Perusahaan Riset Sel Tulang Diabetes ViaCyte

Kami akrab dengan perusahaan ViaCyte melalui identitas awalnya sebagai NovoCell, ketika kami melaporkan bahwa mereka berhasil mengendalikan diabetes pada tikus dengan menggunakan sel induk embrio pada tahun 2008. Tahun lalu, mereka mengubah nama mereka, namun dua- Bagian misi tetap sama:

pertama, untuk menciptakan sel beta yang berfungsi penuh (jenis sel islet spesifik yang membuat insulin dan amylin) dari sel induk embrionik, dan kemudian menemukan cara untuk melawan proses yang menyebabkan tubuh menyerang sel penghasil insulinnya sendiri.

Pada akhir Desember, JDRF mengumumkan kemitraan dengan ViaCyte untuk mendukung terapi penggantian sel beta yang dienkapsulasi. Kami telah mendengar banyak tentang perusahaan ini bahwa kami memutuskan sudah waktunya untuk melapor masuk dengan mereka.

Baru-baru ini kami berbicara dengan Allan Robins, Ph D., yang bertindak sebagai CEO ViaCyte, untuk mengetahui lebih banyak tentang penelitian menarik ini dan apa yang dapat kami harapkan dari mereka di tahun 2012.

DM) Perusahaan lain bekerja sama dengan sel beta untuk menyembuhkan diabetes juga. Apa sebenarnya yang telah dicapai oleh ViaCyte di tahun terakhir ini?

AR) ViaCyte bekerja dengan sel induk embrionik yang telah diturunkan secara etis. Mereka telah diturunkan di kamar yang bersih, jadi mereka mematuhi standar percobaan klinis FDA sebagai produk. Selama beberapa tahun terakhir, kami telah melakukan dua hal utama: kami telah belajar bagaimana menumbuhkan sel induk embrionik (ESCs) dalam jumlah banyak, dan kami telah menggunakannya untuk mengendalikan hewan glukosa. Kami telah melakukan ini di lebih dari 2.000 hewan, jadi kami sangat yakin bahwa ini berhasil.

Satu hal yang hebat adalah bahwa untuk semua keperluan teknis, sel-selnya abadi. Anda dapat menumbuhkan ESC dalam jumlah besar dan bisa berubah menjadi setiap jenis sel dalam tubuh manusia - termasuk semua sel hormon di pankreas, khususnya sel beta penghasil insulin.

Apakah Anda mengalami hambatan yang berarti?

Mengingat bahwa ESC dapat berubah menjadi 200 jenis sel, kita harus mencari cara untuk membujuk mereka sehingga mereka hanya berubah menjadi sel yang kita inginkan. Anda ingin menjadi kelompok yang homogen. Anda tidak ingin mereka berubah menjadi jenis sel lainnya, seperti sel kulit atau sel saraf. Butuh beberapa waktu untuk menemukan kondisi yang tepat untuk sel dan memastikan semuanya sama.

Melakukan puluhan ribu percobaan secara harfiah dan mengandalkan biologi perkembangan, perusahaan telah mengembangkan sebuah proses yang telah menciptakan sel induk embrionik manusia yang belum matang, sehingga mereka tidak mengekspresikan insulin, namun saat Anda memasukkannya ke dalam in vivo menjadi binatang, mereka dewasa, dan akhirnya bisa mengendalikan glikemia.

Dapatkah Anda memberi tahu kami tentang hasil Anda sejauh ini untuk melindungi sel baru?

Bila Anda berbicara tentang mengobati diabetes tipe 1, Anda sedang membicarakan seseorang yang memiliki kondisi autoimun aktif. Itu biasanya ditangani oleh obat penekan imuno, yang bisa memiliki efek samping yang serius. Kami ingin mencoba proses enkapsulasi. Kami memiliki proses yang menghentikan sel induk (manusia) untuk menyerang sel beta. Dalam percobaan hewan, mereka berkembang dengan tepat di alat ini, dan mereka memproduksi insulin dengan cara yang sangat teratur.

Bagaimana penelitian ViaCyte berbeda atau lebih baik daripada Cerco Medical, yang melakukan sesuatu yang serupa dan saat ini sedang difilmkan untuk

dokumenter baru Pasien 13

? Pertama-tama, orang-orang ini berbicara tentang penggunaan teknologi untuk melindungi pulau manusia. Satu-satunya sumber saat ini adalah mayat, jadi persediaannya sangat terbatas dan tidak benar-benar pengobatan untuk massa. Kedua, lapisannya alginat. Ini berasal dari berbagai rumput laut dan memiliki semua masalah yang terkait dengan sesuatu yang biologis berkenaan dengan variabilitas batch to batch. Hambatan pelindung kami berasal dari teflon dan sedikit atau tidak ada batch untuk variabilitas batch dan tidak akan rusak dalam tubuh dari waktu ke waktu, yang alginate akan lakukan. Bagaimana perangkat Anda merangkum dan melindungi sel beta? Seperti apa bentuknya?

Kami tidak yakin seperti apa tampilannya, tapi kartu kreditnya lebih kecil dari kartu kredit dan lentur. Perangkat dimasukkan secara subkutan, meski kita belum sepenuhnya menetap di sebuah situs. Kami sedang berpikir di suatu tempat di punggung bawah. Perangkat ini akan ditanamkan dalam prosedur rawat jalan. Butuh beberapa waktu agar sel bisa matang di perangkat, jadi Anda akan terus memantau. Setelah beberapa lama, kebutuhan pasien akan insulin akan turun, sama seperti Protokol Edmonton, yang menggunakan sel transplantasi sel. Meskipun ada, karena tidak ada perangkat yang terlibat, Anda memerlukan obat penekan kekebalan seumur hidup. Plus, sel-sel itu berasal dari mayat, jadi ada persediaan pendek.

Bagaimana insulin bisa keluar dari perangkat Anda tanpa sistem kekebalan tubuh masuk?

Ini adalah perangkat lembaran datar. Sel-sel itu berada di antara dua lembar yang sedikit banyak adalah membran teflon, yang berpori. Ini bisa membiarkan molekul masuk dan keluar, termasuk insulin, glukagon dan glukosa. Tapi mereka cukup kecil sehingga seluruh sel tidak bisa masuk. Sel-sel di dalamnya terlindungi dari sel-sel sistem kekebalan tubuh. Ada beberapa perangkat seperti ini yang dibuat di masa lalu, namun tidak ada yang memiliki sel yang sesuai untuk dimasukkan ke perangkat. Sel akan duduk di punggung pasien, dan butuh waktu 2-3 bulan agar sistem matang dengan tepat.

Jadi sel yang sedang Anda kembangkan lebih unggul?

Jika Anda tidak memiliki sel yang tepat untuk dimasukkan ke dalam perangkat, itu tidak akan berhasil. Anda bisa menganggapnya sebagai penghalang yang melindungi host dan sel, tapi ini memungkinkan aliran bebas dari semua hormon penting yang dibuat oleh sistem endokrin. Saat Anda mentransplantasi produk kami secara in vivo, itu membuat semua sel sistem endokrin, metastatin, gyrelin, insulin.Ini sangat mirip dengan pulau kecil. Jadi Anda akan menghadapi peraturan kontra juga. Pada hewan dengan glukosa, Anda tidak pernah mengalami hipoglikemik overshoot. Hipoglikemia adalah sesuatu yang penderita diabetes bergantung insulin sangat khawatir. Sel-sel ini mengatur dengan tepat karena mereka bertindak seperti pulau pankreas biasa. Mereka merasakan dan bereaksi dengan tepat, baik dengan melepaskan insulin dan melepaskan glukagon.

Setelah perangkat ditanamkan, bagaimana prosesnya bagi pasien? Seberapa banyak pemantauan dan perhatian yang dibutuhkan?

Perangkat berpotensi diganti setiap 2-5 tahun. Kami belum yakin. Seorang pasien akan terus memantau gula darah mereka, tapi kita tidak tahu berapa lama sel akan bertahan pada pasien. Kita tahu mereka bisa bertahan hidup tikus, yaitu sekitar satu tahun, tapi itu adalah studi terpanjang yang bisa kita lakukan saat ini. Kami berharap sel akan bertahan beberapa tahun, tapi bisa bertahan lebih lama lagi. Pada titik ini, kita tidak tahu berapa lama. Tapi jika pasien tidak insulin dan memonitor glukosa darah dua kali seminggu, bukan 4-6 kali sehari, dan tidak harus memberi insulin atau khawatir dengan apa yang mereka makan atau olah raga, ini pasti akan sangat bermanfaat bagi pasien. !

Apa rencana ViaCyte untuk tahun 2012?

Kami menghabiskan 2011 untuk mengembangkan penskalaan. Sejauh ini semuanya telah dilakukan pada skala laboratorium. Sekarang kita berfokus pada bagaimana mencapai jumlah sel yang benar-benar besar yang diperlukan untuk segera siap menghadapi percobaan klinis manusia.

Jika Anda menggunakan ESC manusia, Anda harus menunjukkan FDA bahwa sel Anda tidak membentuk tumor dalam penelitian hewan. Jadi pada tahun 2012, kami akan mengerjakan studi per-klinis definitif mengenai khasiat dan keamanan hewan sehingga kami dapat mengirim paket data ke FDA. Mudah-mudahan kita akan sampai di Tahap 1 uji coba klinis di paruh pertama tahun 2013.

Seperti apa hubungan Anda dengan JDRF?

JDRF memainkan peran di berbagai tingkatan. Bagian dari itu adalah pendanaan selama 3 tahun ke depan, sebagian besar di sisi perangkat proyek. Pendanaannya tergantung pada tonggak, yang berarti kita memiliki tonggak sejarah tertentu yang harus kita capai.

JDRF adalah kelompok advokasi pasien terbesar di dunia. Kami berharap dapat menjalin hubungan yang erat dengan mereka sehingga mereka dapat membantu mengartikulasikan produk kami ke penyedia layanan kesehatan untuk memastikan hal itu akan dicakup oleh perusahaan asuransi. Kami juga berharap hubungan ini akan membantu kami dalam diskusi dengan FDA, membangun kasus kami sehingga metode kami aman dan manjur, sehingga kami dapat beralih ke uji klinis manusia.

Pekerjaan ViaCyte tentu saja terdengar terobosan.

Ini pasti sesuatu untuk merevolusi pengobatan diabetes. Kami bertujuan untuk mengobati penyebab penyakit, bukan gejalanya. Produk ini, yang memiliki semua sel penghasil hormon, membuat banyak perbedaan. Ini akan lebih masuk akal daripada monoterapi.

Terima kasih, Allan, untuk sharing bagaimana ViaCyte berencana untuk menaklukkan respon autoimun dengan aman. Dan bagus untuk melihat sedikit persaingan antar perusahaan, yang diharapkan akan menghasilkan solusi yang lebih baik untuk pasien!

Penafian

: Konten yang dibuat oleh tim Tambang Diabetes. Untuk lebih jelasnya klik disini.

Disclaimer Konten ini dibuat untuk Diabetes Mine, sebuah blog kesehatan konsumen yang berfokus pada komunitas diabetes. Konten tersebut tidak ditinjau secara medis dan tidak mematuhi pedoman editorial Healthline. Untuk informasi lebih lanjut tentang kemitraan Healthline dengan Diabetes Mine, silakan klik di sini.