Aaron Kowalski Bahas Bagaimana JDRF Maju

Dr. Aaron Kowalski bergabung dengan JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) beberapa tahun yang lalu sebagai direktur riset strategis, dan mengepalai Proyek Pankreas Buatan yang menarik organisasi - sebuah inisiatif multi juta dolar untuk mempercepat pengembangan pengiriman insulin otomatis loop tertutup. sistem." Dalam peran ini, dia sekarang bekerja dengan lebih dari 20 perusahaan yang menciptakan teknologi diabetes baru untuk meningkatkan kontrol gula darah pada penderita diabetes. Selain menjadi orang yang sangat cerdas dan ramah, dia juga mendapat gairah penuh untuk hal ini yang hanya bisa hidup dari diabetes sendiri. Aaron dan saudaranya Stephen keduanya didiagnosis dengan diabetes Tipe 1 sebagai anak-anak, dan telah tinggal bersamanya selama lebih dari 22 dan 29 tahun. Dia cukup baik untuk berbagi beberapa wawasan akhir tahun dengan saya dan pembaca DiabetesMine. com

. JDRF memulai dengan fokus pada penelitian yang hanya berhubungan dengan penyembuhan, jadi bagaimana proyek pankreas buatan terjadi?

Misi JDRF tidak berubah sama sekali: untuk menyembuhkan diabetes dan komplikasinya melalui dukungan penelitian. Proyek Pankreas Buatan JDRF muncul karena potensi pankreas buatan untuk mengurangi risiko komplikasi dan meningkatkan kemungkinan keberhasilan penyembuhan yang berfokus pada respons kekebalan yang menyebabkan diabetes dan transplantasi dan regenerasi sel islet yang memproduksi insulin.

Seperti yang Anda ketahui, ada penelitian ekstensif yang menunjukkan bahwa kontrol glukosa yang baik mencegah komplikasi diabetes; Tapi kebanyakan penderita diabetes memiliki waktu yang sangat sulit mencapainya. Faktanya, sebuah penelitian baru-baru ini menunjukkan bahwa bahkan orang-orang yang dikelola secara intensif - melakukan sembilan tes jari-jari setiap hari - menghabiskan kurang dari 30% hari dalam kisaran glukosa target (70-180mg / dL). Demikian pula, DirecNet yang didanai oleh NIH menemukan bahwa anak-anak dengan rata-rata A1c sebesar 6. 8% - yang jelas baik - menghabiskan hampir 9 jam per hari di atas 180mg / dL! Ambil hasil tersebut, dan kemudian ingat bahwa rata-rata A1c di Amerika Serikat saat ini lebih dari 8%. Ini mengatakan kepada saya bahwa jika tujuan utamanya adalah untuk mencegah komplikasi, kita memerlukan alat yang lebih baik untuk membantu penderita diabetes mencapai kontrol glukosa yang ketat. Plus, salah satu alasan utama penderita diabetes mengalami hiperglikemia (gula darah tinggi) adalah hipoglikemia (gula darah rendah). Jika kita tidak perlu khawatir akan rendah, kita bisa menyuntikkan insulin lebih banyak lagi dan kadar gula darahnya benar. Seperti yang Anda tahu, itu tidak sedang terjadi; Terlalu sedikit insulin pada saat yang salah bisa menyebabkan rendahnya berat badan. Teknologi baru ini memiliki potensi untuk membantu gula darah tinggi dan rendah, yang akan menjadi yang pertama.

Pankreas buatan tidak hanya memegang potensi untuk membantu pengendalian glukosa.Seperti yang Anda ketahui,

salah satu bagian tersulit dalam hidup dengan diabetes adalah beban mental konstan

24/7/365. Berapa banyak yang saya makan? Haruskah saya memiliki camilan tidur? Mengapa darah saya

gula tinggi / rendah sekarang? Berapa banyak karbohidrat? Dll … Perangkat ini dapat mengurangi beberapa atau sebagian besar beban mental diabetes, yang menurut saya akan sangat besar dari kualitas sudut pandang 999.

Akhirnya, kami percaya bahwa pankreas buatan akan membantu kita mencapai tujuan akhir kita lebih cepat: penyembuhan biologis yang memungkinkan kita untuk berjalan sepenuhnya dari diabetes. Kita tahu bahwa gula darah tinggi buruk untuk sel - terutama sel yang sensitif atau berisiko, seperti sel beta transplantasi atau regenerasi pada penderita diabetes. Kontrol metabolik yang ketat yang diberikan pankreas buatan akan memungkinkan penyembuhan yang ditujukan untuk mempertahankan massa sel beta, atau mengembalikan gula darah normal melalui transplantasi atau regenerasi, agar lebih efektif. Saya percaya bahwa kita akan melihat kombinasi yang berhasil dari teknologi pankreas buatan mekanik dan pendekatan biologis dalam uji klinis dalam waktu dekat.

Apa tujuan pribadi Anda untuk memajukan proyek AP?

Saya bergabung dengan JDRF pada musim gugur tahun 2004 yang bekerja di bidang komplikasi diabetes. Latar belakang saya adalah biologi molekular dan biokimia dan motivasi saya adalah untuk memberi dampak pada area yang sangat mempengaruhi keluarga saya. Baik kakak saya dan saya telah hidup dengan diabetes tipe 1 sejak kita masih kecil. Saudaraku Steve (yang 2 ½ tahun lebih muda dariku) didiagnosis saat berusia 3 tahun dan aku didiagnosis saat aku berusia 13 tahun. Hipoglikemia memiliki dampak yang sangat signifikan dan teratur pada kami selama ini, sayangnya.

Bagaimana JDRF sebagai organisasi "berubah seiring berjalannya waktu"?

Hal utama yang dilakukan JDRF adalah terus berfokus pada mendorong laju sains yang mengarah pada penyembuhan dengan memindahkan penelitian dari penemuan akademis dasar ke dalam pengembangan perawatan dan penyembuhan potensial. Dan kami semakin berfokus pada kesenjangan yang saat ini ada dalam jaringan pipa untuk mengambil gagasan dan temuan penelitian dasar tersebut dan menerjemahkannya ke dalam obat-obatan, perawatan, dan produk yang tersedia untuk orang-orang dengan diabetes Tipe 1.

Ada beberapa tanda kemajuan yang sangat bagus dalam hal ini. Sebagai contoh, kami telah secara dramatis meningkatkan jumlah uji klinis manusia di semua area penelitian yang kami danakan. Pada awal dekade ini, ilmu yang kami didanai mencakup mungkin lima percobaan klinis manusia. Saat ini, sebagai hasil dari fokus intensif pada pengembangan yang kita sebut terapi penyembuhan selama setengah dekade terakhir, sekarang kita mendanai lebih dari 30 uji klinis manusia.

Tanda kemajuan lain yang jelas adalah kemampuan kita untuk mengisi kesenjangan dalam jalur pengembangan klinis dengan membentuk kemitraan dengan industri, biasanya perusahaan kecil, untuk membantu mempercepat perawatan yang dibawa ke pasar untuk orang-orang dengan semua tahap diabetes. Kami telah bermitra dengan lebih dari 20 perusahaan kecil yang terlibat dalam bioteknologi, genetika, imunologi, transplantasi, dan regenerasi yang memiliki produk dan perawatan pada tahap awal - produk yang memerlukan dana proof-of-concept yang tidak tersedia dari perusahaan farmasi besar atau perusahaan modal ventura Dengan mengambil peran ini, strategi kami adalah melakukan "de-risk" percobaan percobaan klinis tahap awal terhadap terapi penyembuhan ini, untuk membawanya melalui jalur pipa ke tahap di mana perusahaan besar bersedia mengangkatnya, Bawa mereka melalui uji coba skala besar yang diperlukan untuk persetujuan FDA, dan mengkomersilkan mereka. Kami telah memiliki dua kisah sukses: baru bulan Oktober ini, dua perusahaan bioteknologi kecil yang membantu kami mendanai jalur klinis tahap awal untuk obat-obatan yang mencegah perkembangan diabetes pada pasien yang baru didiagnosis menandatangani kemitraan dengan perusahaan diabetes utama untuk membawa produk tersebut melalui tahap akhir pengujian dan membuatnya tersedia secara luas di pasaran.

Apa saja perusahaan terpanas yang terlibat, dan mengapa?

Saat ini kami terlibat dalam studi kelayakan dengan sejumlah perusahaan perangkat diabetes yang luar biasa. Penyelidik yang didanai JDRF menggunakan perangkat Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic, dan Smiths. Tujuan kami adalah untuk melihat pasar yang berkembang, di mana beberapa perusahaan mengembangkan teknologi hebat yang membantu penderita diabetes mencapai hasil yang lebih baik. Selanjutnya, kita menginginkan lingkungan dimana penelitian menjadi lebih baik dan lebih baik (lebih kecil, lebih nyaman, lebih efektif, dll …) sistem dihargai sehingga semua penderita diabetes memiliki kesempatan untuk mendapatkan keuntungan.

Apa beberapa tonggak sejarah terbesar di tahun 2007 - untuk JDRF, dan juga untuk bidang pengobatan diabetes secara keseluruhan?

Jelas, kemajuan yang saya bicarakan di atas sangat besar untuk JDRF dan diabetes pada umumnya di tahun 2007: pertama, jumlah perawatan dan pengobatan potensial yang dipelajari dalam uji klinis manusia, termasuk beberapa dalam percobaan Tahap III - tahap terakhir sebelum FDA persetujuan. Dan kedua, ini memberikan validasi strategi kami untuk mendanai kesenjangan awal dalam pipa pengembangan produk diabetes, dengan memiliki dua senyawa yang diambil oleh perusahaan farmasi utama.

Kami juga telah membuat kemajuan yang luar biasa di beberapa area komplikasi diabetes selama setahun terakhir, terutama retinopati.Dan saya akan lalai jika saya tidak menunjuk pada area tanggung jawab saya sendiri dengan Pankreas Buatan JDRF:

Kami telah mendaftarkan lebih dari 400 pasien dalam uji coba CGDR JDRF, yang ingin memberikan statistik independen mengenai keefektifan dari CGM, dengan sejumlah penggantian cepat dan adopsi dokter terhadap teknologi.

Kami berhasil menutup loop - bekerja sama CGM dengan sistem pompa insulin - inci untuk pertama kalinya dalam uji coba kelayakan awal di Yale University.

Kami telah menemukan tujuh lokasi penelitian di seluruh dunia yang berfokus pada sistem loop tertutup, termasuk membuat algoritma untuk pengiriman insulin secara efektif dan efektif melalui pembacaan glukosa yang terus-menerus, dengan mempertimbangkan keseluruhan variabel yang diabsorpsi dengan diabetes saat ini. untuk menghitung sendiri, dari gula darah saat ini, sampai ke arah tren, tren dan apa yang baru saja Anda makan, dampak dari latihan, terhadap kepekaan individu terhadap insulin.

• Kami juga telah bermitra dengan FDA untuk mulai mengklarifikasi jalur peraturan ke pankreas buatan, yang FDA telah membuat tujuan "jalur kritis".

Apa yang bisa kita harapkan dari Anda dan JDRF di tahun 2008?

• Secara umum, fokus kami adalah terus mempercepat laju penelitian yang mengarah ke penyembuhan di lima wilayah terapi penyembuhan kami. Dalam autoimunitas, kita mencari untuk lebih memahami apa yang menyebabkan serangan autoimun yang menyebabkan diabetes, dan mencegahnya pada orang-orang yang berisiko terkena penyakit ini, dan membalikkan bagi mereka yang sudah menderita diabetes. Dalam regenerasi, kami mencari untuk mengembangkan senyawa yang memacu tubuh untuk meregenerasi sel penghasil insulin tanpa memerlukan pengganti bedah mereka. Sebagai gantinya, kami mencari cara untuk memperbaiki keefektifan prosedur transplantasi saat ini, mengeksplorasi peluang penggantian alternatif, dan mengembangkan sumber tambahan sel penghasil insulin. Dalam komplikasi, kami meneliti cara untuk membalikkan atau mencegah komplikasi mulai dari penyakit mata hingga penyakit ginjal sampai kerusakan saraf perifer. Kami melihat pendanaan sebanyak $ 170 juta sains di tahun fiskal kami saat ini. Khususnya di daerah saya, kontrol metabolik, setelah hasil
• dari uji coba CGM JDRF tersedia, kami merencanakan untuk meluncurkan usaha advokasi pasien

untuk mengadvokasi cakupan asuransi formal dan penggantian monitor glukosa

• terus menerus. Kami juga akan mempercepat pekerjaan kami untuk mengembangkan pankreas buatan

, mendanai penelitian untuk menguji dan menyempurnakan algoritma agar lebih efektif bagi situasi dunia nyata seperti makanan, olahraga, dan stres;

mengintegrasikannya dengan teknologi pemantauan glukosa generasi mendatang dan pengiriman insulin

, dan menguji keamanan dan keefektifan sistem ini dalam percobaan klinis

Wow, terima kasih, Aaron telah memberi kami harapan. Begitu banyak perasaan tenggelam bahwa kemajuan menuju penyembuhan sangat lamban. Pergi, JDRF!

Penafian

: Konten yang dibuat oleh tim Tambang Diabetes.Untuk lebih jelasnya klik disini.

Disclaimer

Konten ini dibuat untuk Diabetes Mine, sebuah blog kesehatan konsumen yang berfokus pada komunitas diabetes. Konten tersebut tidak ditinjau secara medis dan tidak mematuhi pedoman editorial Healthline. Untuk informasi lebih lanjut tentang kemitraan Healthline dengan Diabetes Mine, silakan klik di sini.